勃林格殷格翰今日宣布，已正式向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓（通用名：佩索利单抗注射液）新适应症上市申请，用于预防泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作。尤其值得一提的是，此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得圣利卓成为首个全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药，开创了行业先河！上月，基于圣利卓关键性EFFISAYIL™2临床试验优越的研究结果和临床价值，CDE授予了圣利卓该新增适应症突破性疗法认定的监管机构，充分体现了CDE与业界合力推动落实以临床价值为导向，以患者为中心的研发理念。

　　作为一种罕见的皮肤疾病，在中国约100,000人中有1～2人患GPP[1]。与寻常银屑病不同，GPP临床表现为皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并伴有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作，或持续性发作[2]，其发作可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量[3,4]。因此患者迫切需要可以预防GPP发作且具有安全性的疗法。

　　近些年来，有研究发现GPP与白细胞介素-36（IL-36）通路相关[3,5,6]，圣利卓®（佩索利单抗注射液）是同类首个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体，可抑制IL-36的信号传导，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

　　作为同类首创靶向IL-36的生物制剂，圣利卓®用于预防GPP发作的上市申请基于其关键性EFFISAYIL™2临床试验。试验概要结果显示圣利卓®能显著预防GPP发作长达48周[7,8]，其安全性数据与此前圣利卓®开展的临床试验数据呈现一致性。该临床试验的完整数据结果将于7月初在2023年第25届世界皮肤病学大会上公布。

　　勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士表示：“得益于中国药品审评审批制度改革，公司‘中国关键’战略的实施和团队不懈的努力，我们很高兴看到圣利卓®迎BG真人官网来了又一崭新里程碑，其用于预防GPP发作新适应症在华的上市申请先于欧美递交，这意味着圣利卓®不仅有望为中国GPP患者提供安全有效的全周期疾病管理方案，让患者远离GPP反复发作带来的困扰，更有可能让中国患者率先从全球创新研发成果中获益。我们期待着与相关部门紧密合作，推动该适应症尽早获批，助力中国GPP患者进一步提高生活质量。”

　　l  EFFISAYILTM 1：使用佩索利单抗治疗GPP发作显示出快速的脓疱和皮损清除，疗效长达12周[9]。基于这一研究结果，佩索利单抗在包括美国、日本、中国和欧盟等多个国家成为首个获批专门针对成人GPP发作的疗法[10,11]。

　　l  EFFISAYILTM 2：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb期临床研究，评估将皮下（SC）注射佩索利单抗作为维持治疗，在青少年和成人中预防GPP发作和持续控制 GPP 症状的有效性和安全性[7,8]。

　　l  EFFISAYILTM ON：评估佩索利单抗在参与过此前佩索利单抗临床试验的GPP患者中的长期安全性和有效性[12]。

　　圣利卓（佩索利单抗）是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体 (IL-36R)的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关[3,5,6]。佩索利单抗已获得包括美国、日本、中国和欧盟等多国监管机构批准，用于治疗成人GPP发作。

　　GPP是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块状银屑病不同[2,3]。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱[2,3]。GPP患者的临床病程各不相同，有些患者可反复发作，而另一些患者则表现为疾病持续存在且间歇性发作[2]。虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，可能会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命[3]。这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担[13]。GPP在不同区域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者[3,13,14,15,16]。对于能够快速解决GPP发作症状并能预防复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求[4,17]。

　　GPP的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量[3,4]。

　　[1] 《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

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